草根影响力新视野  乔依丝编译

白血病(Leukemia)俗称血癌，台湾每年确诊的成人患者约11,000人(数据来源 : 台湾癌症基金会)。美国食品药品监督管理局(FDA)咨询小组于7月12日批准了一项针对末期血癌的新突破性治疗方案，称为CTL019，这是一种被称为CAR-T免疫治疗的新式癌症疗法。这项新疗法是由宾州大学与瑞士诺华制药集团(Novartis)共同努力的成果。他们于2015年发起了一项名为ELIANA的研究，主要是为了研究CTL019用于一些对于传统疗法反应不佳的血癌病童的治疗效果，上个月研究单位所发布的研究初步结果成效颇佳，这将有助于督促美国FDA最晚于10月3日前尽速核准CTL019的正式上市。如果获得核准，CTL019将成为市场上该类首例产品，对于罹患血癌的儿童及年轻成人患者将是一大福音。

医学上，免疫疗法一直是研究人员在癌症治疗和药物部份不断努力的领域，主要是为了改变人体免疫系统以抵抗癌症，不过CTL019是第一个针对每个患者个别制定的新疗法，它的制定过程复杂，必须移除和替换患者本身的细胞。

委员会对CAR-T治疗的批准适用于患有复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的3至25岁儿童和年轻成年人。急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童中最常见的癌症类型，美国每年约诊断出3,000例20岁以下的年轻患者。传统化疗可以帮助许多患有癌症的儿童，但对于复发或难治的患者则疗效不佳，5年生存率通常低于30%。

在ELIANA试验的初步结果报告中表示，此研究针对50个罹患急性淋巴细胞白血病(ALL)六个月以上的儿童进行治疗，其中82%的患者在治疗3个月后癌细胞完全根除，6个月后整体生存率为89%，12个月后为79%，效果奇佳。研究人员更进一步计划将针对每位患者进行15年的追踪。

然而研究中也有一些患者对于CTL019有不良反应，其中有些患者甚至必须在加护病房进行特别看护，所幸最后都存活下来了。不过专案委员会认为治疗的好处远超过其风险，值得提出核准申请。

目前一些研究人员也在研究CAR-T疗法对于其他类型癌症的疗效，预计明年将公布其中多项研究结果。

 

Reference :

About CAR-T leukemia therapy, part of a new wave in cancer treatment