草根影响力新视野(琪拉编译)

开创性的基因编辑疗法已投入临床应用，挽救了无数生命，并减轻了遗传疾病带来的痛苦。然而，接受这些疗法的患者人数不断增加，他们仍然面临著将致病突变遗传给子女的风险。

目前70个国家早已承认，使用强大的人类生殖细胞系编辑技术（即透过操纵人类胚胎DNA来避免遗传疾病并防止其代代相传）风险过高。 然而，最新研究发现，现在可以以前所未有的精确度编辑人类胚胎的DNA，这表明人类生殖细胞系编辑或许在不久的将来成为可能。但科学家也警告说，在能够安全地编辑可存活的人类胚胎之前，仍有许多重大障碍。

“六年前，我认为在人类胚胎中使用基因编辑技术是行不通的。”加州大学洛杉矶分校生殖科学、健康与教育中心主任阿曼德（Amander Clark）说道。 “这项研究重新燃起了未来利用体外受精胚胎进行基因编辑以达到治疗目的的可能性。”克拉布克在电子邮件中表示，他本人并未参与这项研究。 

在大多数国家，对通常由体外受精患者捐赠的人类胚胎进行实验室研究仍然受到严格监管，通常只允许在胚胎形成后的14天内进行研究。大众对基因编辑婴儿的态度也尚不明朗；除了医疗安全问题外，人们的质疑主要源于对这项前沿技术可能被用于制造所谓的“客制化婴儿”的伦理质疑，因为这些婴儿的基因会被编辑或人为选择以获得理想性状。

图片取自:(示意图123rf)

基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已在全球各地的实验室中应用，并彻底改变了科学研究，使科学家能够编辑生物体的基因，用于生物技术和医学研究。 2020 年，两位发明此技术的科学家荣获诺贝尔化学奖；2023 年，美国食品药物管理局 (FDA) 批准了首批两种用于治疗镰状细胞贫血症的基因疗法。

然而，在某些方面，CRISPR-Cas9 也存在缺陷。该技术在编辑 DNA 时，会在目标螺旋结构中造成双股断裂；多项研究表明，当用于修改人类胚胎时，会导致大量且意想不到的变化，甚至可能导致整个染色体的损失。

修改单一DNA碱基 一种更新、更精确的CRISPR技术，称为碱基编辑，可以一次改变DNA上的单一碱基。 2022年，英国首次进行了一项临床试验，使用碱基编辑技术来改造一名患有白血病的青少年的免疫细胞。在此之前，医生已尝试了所有其他治疗方法。另有八名儿童和两名成年人也接受了这种治疗。去年，医生也利用碱基编辑技术治疗了一名患有严重CPS1缺陷症的婴儿，这是一种罕见且危险的遗传疾病。

芝加哥大学宗教与伦理学教授劳瑞‧佐洛斯表示，这项研究再次引发了关于修改人类胚胎的伦理辩论。她指出，编辑胚胎风险极高，因此，除了用于科学研究外，仅从安全角度来看，就应该暂时禁止。她也指出，目前已有方法可以避免生育基因异常的婴儿——例如在受孕前和怀孕期间进行基因筛检，以及在体外受精过程中对胚胎进行植入前检测。

资料来源： New gene-editing breakthroughs are reigniting the debate around ‘designer babies’ | CNN