草根影响力新视野(琪拉编译)

中国一所顶尖医科大学正在调查一名年轻女孩在基因编辑实验中死亡的事件。基因编辑是一种新兴的基因疗法，目的是透过编辑人体DNA或RNA序列来修复或去除导致儿童和成人多种疾病的缺陷基因。与基因编辑胚胎不同，这些改变不会遗传给后代。

美国《科学》杂志和科学问责机构“撤稿观察”（Retraction Watch）也联合发布了一份报告，详细描述了这项失败的临床试验。女孩的父母表示，他们为该疗法的研发支付了86万美元，而这项试验的部分资金来自女孩的父母。

女孩的父母告诉媒体，医生没有警告他们女儿可能会死亡，他们原本希望这项疗法能够纠正导致女儿发育迟缓的基因缺陷，他们担心这种缺陷会影响女儿的一生。

根据《科学》杂志报道，医院伦理委员会认定这名女孩的死亡“肯定与”治疗有关，但处罚却很轻微，医生及其所在机构从未公开这一结果，即便相关研究成果已发表在著名科学期刊《自然》上。如今，这起案件再次成为舆论焦点。

基因疗法，这个涵盖基因编辑疗法开发的总称，已成为中国快速发展的生物技术产业的驱动力。中国的研究人员正与美国和其他国家的同行竞相寻求医学突破。专家表示，中国所谓的“双轨制”监管体系推动了这项研究，该体系允许透过“研究者发起的试验”首次在人体上测试疗法。

图片取自:(示意图123rf)

这些小规模临床试验通常比传统的审批途径受到的监管更少。其他国家也存在类似的模式，这些模式被认为对加速突破和提供救命疗法至关重要，尤其是在罕见疾病领域，因为这些领域的研究缺乏商业动力。但这些模式也可能有风险。

正是在这样的背景下，一对上海夫妇踏上为年幼的女儿寻求治疗的漫长旅程。他们的女儿被诊断出患有一种罕见的基因缺陷，这种缺陷会导致一种名为斯奈德-布洛克-坎波症候群的神经发育障碍，这种疾病会导致智力缺陷以及严重的身体症状。根据《科学》杂志报道，虽然这名女孩的症状比其他患者轻微，但她的父母还是决定尝试特殊的基因疗法。

他们联系了上海交通大学医学院松江研究所的著名神经科学家邱子龙。邱子龙因其利用一种名为碱基编辑的前沿技术为罕见患者儿制定个人化治疗方案而闻名。

2025年初，该医院伦理委员会批准了这项临床试验，而当时一项猴子临床前研究的最终结果尚未公布。一位为《科学》杂志审查这些结果的科学家表示，其他结果“缺乏说服力”。结果女童接受治疗几天后，出现高烧和肾损伤症状，被紧急送往加护病房，最后过世。 该实验性疗法相关的临床试验信息自去年以来一直没有更新。 

根据Cure Innovation Index近期对美国产业界和学术界领袖进行的一项调查，中国在全球临床试验启动中所占的份额将从2009年的1%增长到2025年的32%，几乎与美国的35%持平。观察家指出，在中国，这起案件可能引发进一步的监管收紧，这种过激反应可能会阻碍科学发展。但北京不仅要在创新和安全之间寻求平衡，还要应对全球竞争——因此可能不希望放慢脚步。

资料来源： https://edition.cnn.com/2026/07/30/china/china-death-gene-editing-trial-intl-hnk