【专家评论／Dr. Joseph】

前几天参加一个基金会的webinar, 有些感想忍不住想写成文章.这个webinar是为了下个月在费城的一个年会作类似行前通知的. 这是由这个基金会(某个神经遗传病的病友基金会)所办的一年一度的学术活动, 会选出五个最有突破性的abstract然后负担食宿请这些研究者(通常是博士生或博后)去年会发表poster. 而这个年会分两部份, 一部份是学术性研讨, 一部份则是研究人员与病患家属的直接互动. (年会是同时开放这领域的研究人员与病人家属报名的) 也就是会有一个poster session是可以让病人直接与poster主人对话, 了解现在的进度等等. 年会还有举办白天的活动是与病友一起骑單車的自行车募款活动 .

基本上, 在NIH补助经费持续探底的现在,美国这些病友基金会开始崛起, 成为生医研究一个重要的支柱.台湾医界听到病友基金会, 不外乎两种反应: 一是医师偷天换日的小金库, 一是病人联谊活动的支持团体. 近来有郭董的永龄基金会有稍稍类似美国的病友基金会的模式, 但要论规模, 运作模式和宗旨, 还是有不小的差异.美国的病友基金会宗旨很明确, 就是为了促进某个疾病的相关临床研究. 一切支出必需紧扣著这个宗旨. 募到一大笔钱后, 会把钱拿来作以下的运用.

美国病友基金会模式大概如下:

1. 资助实验室的研究. 这个钱不是像台湾某些基金会那样主事者爱给谁就给谁, 而是有严谨的审核机制, 请专业研究人员外审. 稍有规模的foundation的研究补助其实没有比NIH容易太多.

2. 与药厂生技公司合作, 帮助他们recruit 病人作临床试验, 成为病人-药厂-医院的联系平台

3. 当实验室研究出东西, 但规模又太过早期不足以引起药厂的兴趣 (preclinical, preIND)时, foundation支持帮助这些研究成果有机会进到preclinical以及接洽合适的药厂接手作临床试验.

4. 也是有病友联谊活动等等. 但更多是与这些病友活动合办募款活动, 例如义卖, 自行车募款等.

5.  在有些病友因病失业, 却又还有一定工作能力时, 提供基金会内部的职缺,像文书什么的, 帮助病友家庭维持生活.

整体来说, 这些病友基金会的运作的本质, 就是一个小的生技公司- 他们的网页上还会列出pipeline, 让你看到基金会补助的药物目前进行到第几期, 何时会上市等等. 但不同于公司, 公司的本质是要获利, 基金会的本质是希望药物被研发出来. 也因此这些基金会的funding目标很明确.

也因为基金会运作的透明, 功能明确, 捐款人可以清楚看到自己钱被用到哪了, 所以捐款的动机更强. 基金会有自己的Board以及经营团队, 有包括财务背景的以及科学家和医生. 这都是全职, 有固定而且不太低收入的.

兹举几个绩效不错又有代表性的病友基金会的例子:

1.Susan G. Komen for the Cure: 全美最大的乳癌基金会, 一年进帐估计约4亿美金, 有10万名志工, 分布在124个国家. 年营收有九成来自募款, 一成来自过去参与开发药物成功的药物获利.

2. FSMA: 相对与乳癌, SMA是一个少见的, 先天遗传疾病, 规模小很多, 但还是每年会fund很多实验室的研究. 去年刚有一个由FSMA支持的药进phase 2, 另外FSMA 与生技大厂ISIS合作的antisense目前在Phase 3.

3. Bill and Melinda Gates: 这不算是限定于某个疾病, 而是会focus在最大格局, 全球性的病上, 所以过去有支持何大一数亿美金作HIV研究, 而今天宣布投入5千万给伊波拉研究. (PS. Gates Foundation规模大到多次请McKinsey来帮忙组织重整….可以想见基金会大到什么地步)

4. Michael J Fox: 最大的Parkinsons基金会, 由Michael Fox 成立. 每年支出六千万美金(18亿台币)在资助研究上, 是所有病友基金会支出最多在研究上的 (资料来源 http://www.genengnews.com/insight-and-intelligence/top-20-grant-giving-disease-foundations/77899817/?page=2).

台湾病友团体也不少, 但功能和走向与上述美国的走向很不一样. 当然, 规模有差异, 但一来台湾不缺有钱人, 也不缺愿意支持研究的有钱人, 二来要资助台湾的实验室, 不需要像美国动辄就给0.5-1个million美金, 在台湾给0.5-1million"台币"对实验室就是大钱了. 期待看到这些foundation能成为台湾生医研究推手的一天.