草根影响力新视野 梅香四溢

2019年10月23日美国国家卫生研究院宣布，他们希望通过研究基因疗法来治愈爱滋病和镰状细胞病（镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红蛋白发生聚合，扭曲变形成镰状。这种变形允许红细胞从细胞间通过，导致下游组织营养受损。），并将在未来四年的时间里向这一目标专案投资1亿美元。

与此同时，美国国家卫生研究院也达成了与比尔和梅琳达·盖茨基金会合作的共识，比尔和梅琳达·盖茨基金会也将为该专案的研究投资1亿美元。

该项目最大的意义在于使全世界人民，尤其是发展中国家的人民能够负担得起这些疾病带来的沉重负担，并最终能治愈爱滋病和镰状细胞病。

美国国立卫生研究院院长法兰西斯·柯林斯在10月23日的新闻发布会上说：“这是一个非常远大的目标，但我们已经做好了走得更远的准备。”

该研究专案计划在未来7到10年内在美国和撒哈拉以南的非洲地区运用基因疗法进行临床试验。

据统计，3800万爱滋病毒感染者中的大多数生活在发展中国家，有三分之二生活在撒哈拉以南的非洲。对于镰状细胞病，大多数病例也存在于撒哈拉以南的非洲。

美国过敏症和传染病研究所所长安东尼·福奇博士说：“美国国立卫生研究院数十年来一直在努力寻找治疗爱滋病的方法。虽然目前的抗反转录病毒药物（获得性免疫缺陷综合症（爱滋病，AIDS）是由人免疫缺陷病毒（HIV）引起的严重传染性疾病。HIV是一种反转录病毒，其逆转录过程就是在病毒逆转录酶的作用下，以病毒RNA为范本合成前病毒DNA的过程。抗反转录病毒药是一类于治疗反转录病毒（主要HIV）感染的药物。）可以有效地抑制体内的爱滋病毒，但它并不能完全治愈爱滋病，而且必须每天服用。更重要的是，有数百万爱滋病毒患者无法接受到抗反转录病毒药物的治疗。

尽管科学家们正在努力开发基于基因的爱滋病治疗方法，但这些方法往往成本高昂，难以大规模实施。例如，有些疗法需要从病人体内提取出细胞，然后重新注入，这是一种相当昂贵且耗时的治疗方法。

因此，新的合作将集中于开发使用“体内”方法的治疗方案，这意味著治疗发生在体内。其中一个想法是，移除CCR5受体的基因，HIV病毒就是利用这种基因进入细胞的。另一个想法是，切除复制到人类基因组中的HIV“原病毒”DNA，但即使经过多年的治疗，这些DNA仍会潜伏在人体中。

类似地，对于镰状细胞病，目标是开发一种体内治疗方法，修复导致疾病的基因突变。这将需要一个基于基因的传递系统，可以选择性地针对突变基因。

世界卫生组织非洲区域主任雷贝嘉·穆蒂提在一份声明中说：“我很高兴看到美国国家卫生研究院与比尔和梅琳达·盖茨基金会的这次创新性合作，它能够帮助非洲解决两个最大的公共卫生问题。但战胜这些疾病需要新的思维和长期的实践。”

尽管如此，要确保这些疗法安全有效还需要做很多的工作。

柯林斯说:“很明显，我们还有很长的路要走，这就是为什么我们要花10年的时间来努力实现这个承诺，把它变成现实。”

图文来源：https://www.livescience.com