草根影响力新视野  编译 钟艺

根据GlaxoSmithKline公司的数据，一个欧洲的孩子已经成为基因治疗的第二人。这项称为Strimvelis的基因治疗项目可以通过修改患者的遗传构成来提供罕见遗传性免疫缺陷的治疗方案。在此之前，一个来自欧洲的病人曾于2015年接受过基因治疗。目前，基因治疗已经在实验医学研究中得到广泛的认可，但其商业潜力还未经证实。

基因治疗是一种“离体”治疗方法：将患者体内的患病骨髓细胞移出体外并利用一种含有ADA基因的病毒对其进行修复，修复结束再将细胞通过静脉滴注送回病患体内。

GlaxoSmithKline公司发言人安娜·帕多拉（Anna Padula）表示，在对第一名患者进行正式治疗的一年后，该公司的基因治疗项目Strimvelis于2016年5月被批准在欧洲推行，但他们拒绝提供被治疗病人的相关情况和治疗细节。

基因治疗比普通药物治疗更复杂、更昂贵，这种治疗方式能辐射到的病患人群很少，极为高昂的定价让普通的老百姓很难接触到基因治疗。用于治疗超罕见免疫缺陷的基因治疗项目Strimvelis的定价为59.4万欧元，即648,000美元，成为全世界最昂贵的药物之一。

基因治疗在医疗市场上刚刚起步。就在上个月，生物技术公司UniQure表示，在治疗完一名患者后，他们就会在欧洲市场正式推出其基因治疗项目Glybera。 该公司的基因治疗项目在2012年就获得欧洲监管部门的放行，尽管当时监管部门认为这项治疗项目缺乏市场需求。Glybera的治疗费用为100万美元，已被誉为世界上最昂贵的药物。

在Glybera之后，Strimvelis是可以被批准出售的第二种基因治疗项目。麻省理工学院生物医学创新中心的卫生经济学家凯西·奎因（Casey Quinn）表示：“新增供应商能不能为基因治疗市场带来更多的活力，这个还有待观察。”Strimvelis可以用于治疗腺苷脱氨酶缺乏而导致的严重联合性免疫缺陷疾病，或用于治疗ADA-SCID（这种病症会使婴儿不具有完全功能的免疫系统而易于感染）。

最初涉足GlaxoSmithKline公司，进行开发和出售基因治疗的研究机构Fondazione Telethon首席科学官Lucia Monaco表示，Strimvelis需要“专业化的环境”来保证治疗的效果。这就是为什么GlaxoSmithKline决定仅在意大利米兰提供Strimvelis基因治疗。 该公司还表示，欧洲联盟28个国家的儿童可以利用跨境保健服务前往米兰进行Strimvelis基因治疗。当然，GlaxoSmithKline也明白跨境医疗带来的一系列不便，发言人Appleby表示，GlaxoSmithKline正在致力于低温冷冻和运输治疗所需的药物和细胞，他们计划在未来两年内让欧洲其它的地区也可以进行Strimvelis基因治疗而不是让患者前往米兰。

来源：

A Year After Approval, Gene-Therapy Cure Gets Its First Customer